研究者发起的试验/研究(临床)和研究者发起的研究(非临床)

标签人群内的研究

• 长期安全性和耐受性
• 健康相关生活质量(HrQol)
• 实施科学和/或质量体系改进计划(如. 临床护理途径)
• HeFH中分离的研究

二级预防的机理研究

• 重塑，纤维化，炎症
• 菌斑负担的减少/改变
• CABG移植物重塑

一级预防和/或他汀类药物不耐受的机制研究

• 重塑，纤维化，炎症

评估技术(IVUS, EKO, CCTA)必须经过指南验证(待血管床评估)

超出范围的:

• 非标签人群的研究(相对于地理位置)
• Efficacy, safety and 耐受性 studies with inclisiran in pediatric population (<18 y)
• 与ASCVD、ASCVD当量和FH不同人群的研究
• CVOT试验
• 临床前提案(单独流程)

与药物

1. IgAN, C3G, aHUS的机制研究
2. 纳入总体研究人群的依他科泮(IgAN)适应症患者亚组, C3G, aHUS)

没有药物

1. 补体系统在补体介导肾病中的作用
2. 除活检外促进肾小球病变诊断的其他方法
3. 试图阐明C3G组织病理复杂性/均衡性的研究
4. 确定可以更好地表征的方法, 或与IgAN结果的相关性, C3G, aHUS, MN, LN – e.g. 生物标记物鉴定，遗传分析或基于活检的研究
5. 疾病负担(临床、经济和/或人文负担)——IgAN、C3G、aHUS、MN、LN
6. 流行病学研究(包括. - IgAN, C3G, aHUS, MN, LN

超出范围的:

• 儿科研究(含药物)
• 目前正在研究不同的给药方案
• 任何研究，联合伊普他科泮与免疫抑制剂
• 一对一的比较
• 研究对象包括CKD 4期和5期患者

* iptacopan (PNH)的战略研究领域，请参阅肿瘤学部分

心脏衰竭

• 通过提高GDMT改善心衰护理的RWE或实施科学研究
• 慢性心力衰竭伴肺泡减少的RWE研究
• RWE研究慢性心力衰竭囊/val轻度降低或保留EF -在标签上的地理位置
• RWE研究HTN中sac/val -在标签内的地理位置

超出范围的:

• 比较效果研究与其他MoA，如.g. SGLT2i, MRA, BB
• 非心血管疾病的研究
• 与心衰无关的瓣膜疾病患者的研究
• Studies in children (<18 years)
• 心衰的机制研究包括但不限于:
  • 重塑，纤维化，炎症
  • 心功能(包括舒张功能)
  • 心脏生物标志物
• 在特定人群中进行的研究，研究/记录较少的HF病因，如.g. 化疗/毒性诱导HF

指示: 脊髓性肌萎缩症(SMA)

• 与安全相关的iit证明或验证SMA人群在Zolgensma治疗后的护理需求
• 扩大Zolgensma对未纳入临床试验的患者群体的治疗.g. 老年/较重患者，4个SMN2拷贝，转换治疗，门诊等.…)
• 护理成本，生活质量和护理人员负担，成本效益
• 评价Zolgensma (e)疗效和持久性的方法/流程.g. 球函数)
• 疗效的生物标志物

超出范围

• 涉及Zolgensma的临床试验:
  • Re-dosing
  • 替代剂量/最大剂量的研究
  • 与其他治疗方法的直接比较和与其他疾病改善治疗(dmt)的联合
• 需要使用左尔根斯马的基础科学研究

• 家族性地中海热数据登记册:
  • 秋水仙碱耐药性的真实数据, 秋水仙碱缺乏耐受性和次优反应(回顾性)
  • Impact on quality of life (QoL) of suboptimal response to colchicine; impact seen by patients vs that by HCPs (prospective)
• 临床研究着眼于斯蒂尔氏病的机会之窗:
  • 早期使用canakinumab治疗Still病
• 罕见系统性自身炎症性疾病(SAID)的研究:
  • 施尼茨勒综合征
  • 周期性发热、口疮性口炎、咽炎及宫颈腺炎(PFAPA)
  • 化脓性无菌性关节炎、坏疽性脓皮、痤疮(PAPA)
  • 慢性复发性多灶性骨髓炎
  • 川崎
  • 遗传病疾病
  • 姚综合症
  • 现有试验的事后分析
• 斯蒂尔氏病的生物标志物 & il - 1ß签名
• 超出范围
  • 骨关节炎 & 其他高患病率指征
  • 临床前理工学院

适应症:axSpA(轴性脊柱炎)，包括. r-axSpA(放射照相)和nr-axSpA(非放射照相)

临床数据、结果 & RWE:

• 临床疗效、结构进展的长期RWE研究 & secukinumab的安全性
• 根据性别和种族，Secukinumab治疗不同表现的axSpA的临床结果

实施科学/HCS研究.

• 结构进展预测因子的识别及与结构进展相关的治疗算法
• 早期干预和治疗对患者预后的影响
• Secukinumab对预防或减少合并症的影响
• 新型影像学在早期诊断中的应用研究, 疾病发病机制和Secukinumab反应监测
• 评估Secukinumab和治疗策略对减轻疲劳和疼痛的影响

探索性/机械性研究:

• AxSpA的新分类标准及与AxSpA发病机制的差异. 轴向压敏胶.
• IL-17A在AxSpA轴向、外周表现和合并症发病机制中的作用
• IL-17A在脊椎关节炎(SpA)中的作用

超出范围

• 安全课题的研究.g. 感染(肺结核、艾滋病毒、病毒性肝炎)、高危患者
• 联合生物制剂的研究
• 与其他治疗方法的临床比较研究

适应症:银屑病关节炎(PsA)

临床数据、结果和RWE:

• 长期RWE研究的临床疗效，抑制结构进展 & secukinumab的安全性
• 长期RWE疗效研究, 青少年PsA (JPsA)和关节炎(ERA)的安全性和治疗策略
• Secukinumab治疗PsA关键表现的临床结果, 按性别, race, 少数民族和获得卫生保健系统
• Secukinumab在特定表型(轴向PsA)中的临床结果, 皮肤主要 , 钉/指炎, Oligoarticular主导)

实施科学/HCS研究: 成本效益、资源利用和指导方针的实施

• 早期治疗和靶向治疗对患者预后和资源利用的影响
• Secukinumab对预防或减少合并症的影响.g.简历,代谢)
• 新型显像早期诊断和监测Secukinumab反应的研究
• 评估Secukinumab对减轻疲劳和疼痛的影响

探索性/机械性研究:

• IL-17A在轴向PsA发病机制中的作用及其与前列腺癌发病机制的差异. 轴向PsA vs axSpA
• 不同细胞因子通路在PsA关键表现中的作用，尤其是轴向病, enthesitis, nail-dactylitis

超出范围

• 安全课题的研究.g. 感染(肺结核、艾滋病毒、病毒性肝炎)、高危患者
• 其他生物制剂的联合研究
• 与其他治疗方法的比较研究

适应症:牛皮癣(PsO)

临床数据、结果和RWE:

• 临床疗效的长期RWE研究， & secukinumab的安全性、危险因素及PsO向PsA转变的预防
• 按性别划分的Secukinumab临床结果, race, 肤色, 少数民族和获得卫生保健系统
• 儿童PsO的疗效、安全性和治疗策略的长期RWE研究

实施科学/HCS研究:

• 早期干预策略对PSO疾病改变及资源利用的影响
• 研究计划设计的早期诊断和特征的PSO患者的PsA风险:疾病负担, 风险因素, 筛查工具/应用程序, 小说成像

探索性/机械性研究:

• IL-17A在PsO向PsA转变过程中的作用
• Secukinumab治疗早期PsO的机制研究

超出范围

• 安全课题的研究.g. 感染(肺结核、艾滋病毒、病毒性肝炎)、高危患者
• 与其他生物制剂联合使用的研究
• 与其他治疗方法的比较研究

主治:化脓性汗腺炎

临床数据、结果和RWE:

• 疾病进展和早期干预(包括成像技术)的影响, 如超声波)
• 亚群的临床结果(e.g. 疾病表型，合并症，黑人/非裔美国人，超级反应者，..)
• 在secukinumab治疗期间整合手术干预的安全性
• 安全性和有效性/与secukinumab联合治疗的有效性
• 生活方式干预对secukinumab治疗HS的影响

实施科学/ HCS研究:

• 护理质量、成本效益、资源利用和指南实施
• 人工智能/机器学习算法和大数据方法提高HS的诊断和治疗
• 开发和验证评分工具/ PROs

探索性/机械性研究:

• 病理生理学的转化研究- IL-17A等途径在HS发病过程中的作用
• 预测疾病和治疗结果的生物标志物

超出范围

• 与其他治疗方法的比较研究
• secukinumab与其他生物制剂的联合研究
• 静脉给药的HS

• 关注MS患者的预后和勤勉监测(包括数据和数字):
  • 疾病预后、疾病监测和/或风险降低的标志物
  • 新的或改进的MS定量结果测量方法, 包括下一代技术和患者评估技术
  • 整合标志物/结果测量以建立疾病稳定性或疾病控制, 疾病进展
• 机制研究着眼于区分bwin中国化合物与其他dmt

乳腺癌

• HR+ / HER2 -在乳腺癌患者中的研究
  • 辅助后CDK4/6抑制剂+内分泌治疗
  • 患者护理、安全性和耐受性相关研究(e.g.、特殊兴趣ae、生活质量、数字健康解决方案)
• 晚期乳腺癌和卵巢适应症的研究
  • 考虑到不断变化的景观，Alpelisib与其他化合物的组合
  • 从已建立/未来的化合物、临床相关的患者群体等进行区分

RARE

• 具有PIK3CA突变和/或PI3K/AKT/mTOR通路激活证据的非癌症病理中的Alpelisib

超出范围的:

• 乳腺癌 -晚期乳腺癌和卵巢癌以外的任何部位
• RARE - Alpelisib in PROS

标签人群(Ph+ CML-CP的成年患者)的研究, 以前用两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂治疗):

• 临床疗效和安全性在现实世界的设置
• 长期安全性和耐受性
• 三线治疗优化

探索CML其他患者群体的研究:

• 在早期治疗中使用阿西米尼，如2^nd 线和新诊断的CML
• 治疗免费缓解
• 高需求人群，如Ph+ALL, CML-AP/BC 
• 组合的使用

研究提供深入了解阿西米尼的机械作用, 潜在的靶标和脱靶效应及其对CML患者额外突变的应用.

超出范围的:

• 阿西米尼在非abl疾病中的应用

非小细胞肺癌

• Anti-IL-1β in oncology as a MoA: Neo/Adjuvant treatment in combinations with IO and/or 放射治疗; lung cancer prevention (including MRD ,ctDNA)
• 患者选择:预测性和/或预后生物标志物, 炎症相关的生物标志物, 肿瘤表型
• 炎性体通路在胸部恶性肿瘤中的作用

超出范围的:

• 晚期/转移性非小细胞肺癌的介入研究
• 任何与bwin中国目前的研究重叠的研究
• 替代剂量

与药物

1. 阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)发病机制研究
2. 评估PNH治疗结果相关因素或预测因素的研究;
3. 研究探索PNH口服给药方式的偏好

没有药物

1. 补体系统在补体介导的PNH中的作用, 免疫性血小板减少性紫癜(ITP)和冷凝集素病(CAD)
2. 促进和加快PNH和CAD诊断的途径
3. 识别生物标记物，从而更好地表征, 或与PNH预后的相关性, ITP和CAD;
4. 疾病负担(临床、经济和/或人文负担)——PNH和CAD;
5. 流行病学研究(包括. 登记处)- PNH和CAD

超出范围的:

• 儿科研究
• 目前正在研究不同的给药方案
• 任何将伊普他泮与免疫抑制剂和抗c5治疗相结合的研究
• 一对一的比较
• 其他血液病的研究

** iptacopan (IgAN)感兴趣的战略领域, C3G, aHUS, MN, LN), 也请参考心血管, Renal & 代谢部分

• 对JDQ443的应答和/或抗性的决定因素和机制的转化研究
• JDQ443的组合:
  • 1L或2L组合
  • 2L联合化疗
• JDQ443用于早期可切除NSCLC(新辅助和/或辅助)
• 2L JDQ443单药治疗的疗效对比. 其他2L线组合(e.g. 化疗加VEGFi)
• KRAS中的JDQ443组合^G12C 抑制剂预处理，难治性患者
• 其他为JDQ443 喀斯特G12C 突变的肿瘤(如.g. GI或GYN)

超出范围的:

• H2H介入研究与其他 喀斯特G12C 抑制剂
• 任何与bwin中国赞助/支持的正在进行的研究重叠的研究

研究确定相关的科学问题和替代标记作为其主要目标:

• 确定优化治疗指数的方法
  • 确定临床获益的预测因素
  • 调查管理或预防不良事件的方法
• 探索(替代)终点，以便更快地评估临床活动:
  • e.g.肿瘤细胞的成像技术或定量PCR的应用 
• 仅限药物/临床前要求，以更好地了解MoA

进一步了解免疫治疗易感性的研究, 肿瘤促炎和易感性的基础

进一步探讨VPM087的作用机制

• 探索肿瘤如何适应治疗(适应性进化和基因组选择)
• 肿瘤对治疗反应变化的新分析
• 了解适应性抵抗机制，为未来的合理组合研究提供建议

结肠直肠癌

1. MSS CRC:结合soc探索资产 & 探索分子靶向亚群(如.g.KRASmut)
2. 早期CRC (Adj/Neo-adj):探索PM工具来识别高风险患者和特定人群进行辅助治疗
3. 介入研究的ctDNA监测
4. 探索维持疗法

PDAC

1. 通过改善疗效改善1L mPDAC对SoC的疗效, 耐受性, 分娩或支持性护理
2. 评估不能耐受和/或不适合SoC化疗的患者亚组的机会
3. 探索转化研究和生物标志物，以帮助更好地表征患者亚组
4. 探索更好地了解疾病生物学/化合物活性的机会(例如. Neoadj，或早期阶段)
5. KRASmut

胃、胃食管交界处(GEJ)和食管腺癌

1. 以tislelizumab为骨干的联合
2. 患者亚组如HER2+
3. 探索转化研究和生物标志物，以帮助更好地表征患者亚组
4. 探索更好地了解疾病生物学/化合物活性的机会(例如. 新辅助、辅助……)

探索性试验在以下疾病领域的临床兴趣

1. 食管癌、胃癌(腺癌)
2. 肝细胞癌
3. 直肠癌

与组合

1. 放射治疗
2. 化疗和靶向治疗
3. 免疫调节剂包括替利单抗

超出范围

• 给药方案(剂量, 时间表, 给药途径)不同于关键注册研究中使用的方法
• BRAFmut CRC的研究

• 卢他拉西治疗神经内分泌源性高分化SSTR+肿瘤的研究
• SSTR+ GEP-NET患者在初始卢他拉西治疗(“再治疗”/再挑战)取得进展后，额外周期卢他拉西的回顾性研究 
• 描述转移性GEP-NET患者治疗顺序的回顾性研究 
• 卢他拉西与其他抗癌治疗联合治疗转移性NET患者的研究, 包括化疗, immuno-oncology疗法, 酪氨酸激酶抑制剂, parp抑制剂, CDK4/6抑制剂或其他即将到来的治疗(如果MoA理论支持) 
• 研究描述了生活质量/患者报告的与卢他拉西治疗相关的结果
• 描述长期安全或健康经济方面的回顾性研究 
• 新辅助卢他拉西在GEP-NET中的应用研究
• GEP-NET动脉内给药卢他拉西的研究

• 重点关注1/2L mCRPC和nm(局部，局部区域)和mHSPC(新生和复发)
  • 不适合化疗/虚弱的患者群体
  • 头对头vs化疗1L mHSPC
  • 组合和排序策略
    • 在mHSPC中加入PSMA增强剂/敏化剂 
    • 减少和控制AE管理 
    • 用PARP抑制剂或免疫疗法治疗mHSPC
  • 治疗顺序的模式，以了解潜在的交叉耐药性
  • 从本地化、局部区域或mHSPC到mCRPC的再处理策略
  • 长期安全性研究和/或进展后评估 
  • 疾病负担和生活质量研究 
• 生物标志物/翻译研究
  • 预测疗效和安全性，以及疾病侵袭性
  • 信息(PSMA-PET)
  • 电阻
  • PSMA在不同疾病阶段的表达调控
• 超出范围的:
  • 前列腺癌以外的所有肿瘤类型
  • COVID-19的临床研究

• 乳腺癌患者的HR+/HER2-研究:探索早期至晚期乳腺癌治疗测序的策略
• 乳腺癌患者的HR+/HER2-研究:利用真实世界数据和/或数字健康技术
• 乳腺癌患者的HR+/HER2-研究:利用患者报告结果(PRO)
• CDK4和CDK6在细胞衰老中的作用机制研究, 免疫调节, 以及内分泌抵抗

超出范围的:

• 除HR+/HER2-乳腺癌外的任何话题

• 生物标志物研究(如.g. TIM-3、白血病干细胞等.) 
• 骨髓增生异常综合征(MDS)和急性髓性白血病(AML):新-新组合, 最优序列
• MDS和AML患者的疾病负担和生活质量研究
• 治疗方式(包括. 移植)，现实世界(RW)药物治疗MDS和AML

超出范围的:

• 实体瘤和其他非血液学适应症 
• 儿科研究
• COVID-19的临床研究

• 确定(±修正)影响临床结果的因素
• 新的组合和优化的治疗顺序
• 克服抵抗和复发的策略
• 优化患者管理，减少毒性
• 在现实世界中展示有效性、安全性和资源利用概况